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据悉，新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛，群众用药的可及性和公平性，进一步提高。 2021年国家医保药品目录调整中，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率很低、很少见的一类疾病，一般为严重的、慢性的、遗传性疾病，且常常危及生命。
以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，这是一种由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统，呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。治疗这种罕见病的药物诺西那生钠注射液在今年的医保目录药品谈判中。经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，将极大减轻患儿家庭的就医负担。据了解，本次调整中，有11种药品被调出目录。针对这一调整是否会对相关疾病的治疗用药产生影响，发布会上，国家医疗保障局医疗保障事业管理中心副主任隆学文表示，经过专家评审，这11个药品均为临床价值不高且可替代，或者是近几年在国家招采平台采购量较小的药品。这些药品的调出，经过了专家认真、严格论证，按程序确定。隆学文表示，在评审过程中，专家们将药品的可替代性作为了一个重要的指标。被调出的药品在现有的目录内，均有疗效相当或者更好的药物可供替代。同时，这些药品的调出也为更多新药、好药纳入目录腾出了空间，因此不会对相关疾病的治疗用药带来影响。
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